11月22日，美国食品和药物管理局宣布，澳大利亚制药公司治疗B型血友病的一次性基因疗法 Hem genix获批，定价为350万美元，刷新了世界上最昂贵治疗方法的纪录。

与目前百健、辉瑞等公司专注于常规输注的治疗方法相比，澳大利亚这款新药为患者提供了一种长期的解决方案，但定价一直是新药物的重要问题。澳大利亚制药公司已明确其收费为350万美元，与之前分析人士预估的价格相比几乎翻倍。对此，生物科技行业人士表示，虽然定价要比预期高一些，但该新药仍有可能取得成功。一方面是因为现有的血友病疗法同样很贵，另一方面，血友病患者长期处于担忧出血的状态。此外，该新药市场份额较大。据估计，美国和欧洲大约有1600万B型血友病患者。

值得注意的是，在不到半年的时间里，“全球最贵药物”已三易其主。今年8月，美国蓝鸟生物推出的用于治疗β-地中海贫血患者的基因疗法产品，定价280万美元，打破了诺华的一款药物成为最贵药物；随后9月，其推出的一款用于减缓神经功能障碍的基因治疗药物，定价300万美元，又一次打破价格记录。