今年的政府工作报告再次提及“创新药”，并进一步明确了支持方向，“健全药品价格形成机制，制定创新药目录，支持创新药发展。”这也是政府工作报告中首次提出"创新药目录"，在业内看来，这充分凸显了政府对创新药产业发展的重视。

医药行业的目录很多，如医保药品目录、丙类药品目录、罕见病目录等。此次提出的创新药目录由哪个部门制定、与研发生产和支付的关系分别是什么等，未来将进一步明确。

那么，什么是创新药？创新药是指具有自主知识产权专利的药物。相对于仿制药，创新药物强调化学结构新颖或新的治疗用途。创新药存在不同的层次划分。通常来说，一类是能够切实解决临床短缺问题，且具备创新靶点的首创新药“First-in-class”创新；另一类则是“Me-too”“Me-better”这样的跟随式创新。

过去一年，我国在创新药方面取得的进展有目共睹。其中，国家批准上市的新药有48个，器械有65个，在研新药的数量也已经跃居全球第二位。另一方面，创新药投资遭遇资本严冬，近两年呈断崖式下降，从2022年的1500多家企业融资下降到2024年的500多家，单笔融资额也在下降。

创新药目录到底怎么制定，国产创新药研发还面临哪些瓶颈？全国政协委员、复旦大学上海医学院副院长朱同玉表示，创新药研发周期长、投资大、风险高，其落地实际上是系统工程，目前还有很多“堵点”。“堵点”主要体现在三方面：一是融资难，国际上一直有“三个十”的说法，即成功研发一款新药通常需要花费10年时间、投入大约10亿美元、仅有10%的成功率。因此，靠研发者个人或社会资本的投入，很难维系下去，需要政府基金领投、引导，并带动更多社会资本“投早”、“投小”。二是科研成果转化专业人才短缺，其实全球很多国家的大学都有一个非常重要的机构，即成果转化转移办公室，有一批专业的人才帮助科学家进行成果转化，国内可以借鉴。三是对科学家本身的认可，科学家做探索做创新工作，让其做企业做经营管理，其实是另外一个赛道。所以，要破解“唯论文、唯帽子、唯基金、唯专利”评价的现象。如果有成果转移转让，理应照样可以升职称。只有通过这样一系列的综合施策，才能真正挖掘出大量的创新潜力。

两会前夕，全国人大代表、上海交通大学医学院院长范先群牵头的创新甲状腺眼病国产靶向药Ⅲ期临床试验成果正式发布。在他看来，创新药研发需要多个环节合作与支持。甲状腺眼病是一种最常见的眼眶炎症性疾病，是一种自身免疫性疾病，常与甲状腺功能亢进相关。2020年美国通过了一款靶向新药，作用于甲状腺胰岛素样受体，可减轻突眼并提高生活质量，但造价高昂。随后，我国的生物制药公司也生产出类似新药，但严格意义上来讲和美国的靶向新药在同一个靶点上。范先群团队在与该生物制药公司合作之后，加快了临床试验，从2023年开始进入一期临床试验，2024年就完成Ⅲ期临床试验。同时，国家药品监督管理局在审批过程中间也加快了速度，预计该款国产新药很快就能应用到患者身上。

范先群坦言，在创新药研发过程中，寻找、发现新靶点是创新药研发的首要难点，这其实是检验一个国家创新研发能力最重要的一点。可以说，目前国内关于药物靶点的发现少之又少。其次，有了靶点以后，才能根据靶点设计、研发相关药物。制药企业、大学以及研究院所要考虑如何通力合作，“产学研用”紧密结合，真正做到“First-in-class”，而不是做更多的“Me-too”。

针对国产创新药不少是“Me-too”类药物、同质化现象较为严重现象，朱同玉表示，近两年这种情况已经有所改观。他说，几年前，仅仅在肿瘤靶点PD-1这个赛道上，已经获批的药物就有30多个，上市后肯定会带来“踩踏性”问题。因此，企业应从源头避免同质化研发，避免资源浪费。当前，创新药还面临的一个问题就是，大量的原创性专利找不到基金，而基金也找不到专利。因此，他们也在致力于搭建平台，对接投资方、对接科学家、对接产业界，形成真正的信息互通交流平台。

除了融资难，创新药还面临定价及支付问题。

数据显示，2024年预计创新药销售市场规模达1620亿元，但支付结构失衡：医保基金支付约710亿元，覆盖44%；个人现金支付约786亿元，占比49%。有些产品没能进医保，主要因为企业不愿意降价，但企业也有自身的困难。例如，药物研发成本逐年递增，但投资回报率却在不断下降。

此外，相比欧美市场，中国前期投入巨大，但获批后的医保价格偏低，加上跟踪性新药居多且专利保护期短，导致产品上市后常面临量价齐跌的困境。

朱同玉认为，要给创新药争取合适的“定价”。目前，很多国内创新药定价较低，价格主要是通过医保谈判形成，在有限的医保支付能力下，创新药的医保谈判价格往往不能让企业良性发展。因此，在更多创新药还没有形成药的时候，就需要有专门的基金对这些早期项目进行支持。他强调，健全药品价格形成机制、制定创新药目录，要根据创新药的领先性、适应症等进行综合制定。

范先群也表示，一方面，创新药的定价要考虑其前期投入，让企业能够获得一定收益以后，再进行新的投入，研发更多的新药；另一方面，作为患者和医生，又希望药很便宜，让老百姓用得起、用得好。既要充分考虑到患者的接受能力，又要考虑到创新药研发的前期投入，其实是一个相当复杂的问题。今年两会上，他提出在人工智能时代应该培养更多的医工交叉的领军人才，事实上和创新药和创新器材的研发有紧密的联系。他说，研发新药，问题是来源于临床，临床需要医生提出问题。怎么能够提出问题，这就需要医生具有复合型知识，不但要有医学知识，也要有药学知识，有交叉学科知识，这样才能提出问题、发现问题、解决问题，解锁更多“创新之钥”。