视频|一位渐冻人的自救与救人:一切为了和时间赛跑

看看新闻Knews记者 张英 刘宽漾

2021-06-21 20:40:02

今天是夏至,也是第21个世界渐冻人日。不少人对渐冻症的了解,或许是从7年前风靡全球的那场冰桶挑战开始的。根据最新发病率和患病率数据推算认为,中国理论上应该有6万渐冻症患者,但目前统计下来只有4万病人。整整2万的数字鸿沟,是消失的“渐冻症”群体。渐冻症群体的生存情况如何?我们从一名互联网老兵的故事开始讲起。


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无法抬起的左手 无法抱起的儿子


“618,你们购物了吗?”


过往10年,每年的618,是互联网老兵、京东副总裁蔡磊的主场。今年,因为患病,他第一次缺席,第一次无法奋战在618前线。


今年43岁的蔡磊,在两年多前罹患运动神经元病,而且经过多次排查确诊,锁定了ALS(渐冻症)。“就是这个世界五大绝症之首,最残酷的渐冻症,目前人类还没有任何阻止这个疾病发展的办法。”蔡磊告诉记者。


渐冻症是一种持续进展、不可逆的神经系统退行性疾病,是运动神经元病的一种。患者大脑和脊髓的运动神经细胞不明原因地逐渐减少,运动能力逐渐丧失,肌肉也因此失去营养支持,逐渐萎缩。


2019年初,蔡磊在左臂持续不明原因地“肉跳”几个月后,开始四处求医,最终确诊为渐冻症,而且病情发展速度超出预期。“从手指、到小臂、到上臂,到肩胛肌、到脖子,甚至到后背,左边儿都废掉了。去年开始,右手、右胳膊也开始肉跳,也开始有一定肌肉萎缩,现在右手的力量也越来越下滑,也开始抖了,抬手也开始抖,打字就开始吃力,写字也越来越艰难了。”


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“来,爸爸抱抱。”


二岁半的儿子菜籽,已经很久没有享受到爸爸的抱抱。“给他安定一些就算抱吧,抱起来早就不敢了。”蔡磊无奈地说。


他的夫人告诉记者:“蔡磊最后一次抱起小朋友,那真的很久了,至少是去年了,都已经记不清了。那个时候菜籽二十多斤吧,现在快30斤。我觉得他现在是抱不起来了。”


这个热爱踢足球、打篮球、摄影的中年男子,如今,所有的兴趣爱好也只能搁置一旁。“这个包里是我现在想玩、但玩不了的东西。这都是大镜头,一个手都不太好拿了,现在都拍不了,手不行了。这爱好坚持了20多年,现在只能放弃了,端不起相机了。”蔡磊说。


患病之后,蔡磊认识了很多相似的病友,不少人都在焦虑和希望中徘徊不止。一位年仅38岁的病友告诉蔡磊:“我是走着进医院去的,然后是坐着轮椅出来的。”


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消失的2万“渐冻人”


中国到底有多少像蔡磊这样的“渐冻人”?国内权威神经病学专家樊东升教授的团队,根据最新发病率和患病率数据分析认为,中国理论上应该有6万渐冻症患者,但目前统计下来只有4万病人。整整2万的数字鸿沟,是消失的“渐冻症”群体。


中华医学会神经病学会委员兼秘书长、北京大学第三医院教授樊东升告诉记者:“这1/3的病人到哪去了?很大程度上我们分析可能跟我们早期诊断不充分、不及时有关系;另外还有一个很重要原因,跟药物的不可及有很大关系,(所以)有很多病人可能过早去世了。”


确诊难,找药更难。蔡磊先后前往美国麻省理工、澳大利亚、中国北京、上海等地的十多家顶级医院寻医问诊,却发现治疗方法极度缺乏。世界唯一的口服药物“利鲁唑”,也只能一定程度延缓病情进展,作用非常有限。能终止甚至逆转身体“枯萎”的药物或治疗方法,如今尚未问世。


试图研究渐冻症药物的呈诺医学董事长顾雨春教授告诉记者:“渐冻症一个很复杂的一个疾病,它除了有遗传性的这一块儿,它有特定的基因的突变,还有一种就是散发,所以这造成了在制药的过程中,很难有一个模型,因为你不知道(致病)机理,就没有办法去建造这个模型。”


根据统计研究,我国每年新增渐冻症患者约为2万多人,患者平均生存期只有2~5年。对渐冻人而言,缺乏特效药物,是眼下最迫切的问题。


过去一年,蔡磊为治病花掉了数百万元。针灸、按摩、干细胞、抗氧化……他几乎试遍了能找到的所有应对方式,但没感到有多少作用。一天天看着自己慢慢枯萎,在绝望之中,蔡磊想过离婚。


“他那个时候可能极度没自信,人生低谷。因为这个病到后期很惨,他全身只有眼部的肌肉能动,这意味着什么?你是没办法排便的,就是你的排便是需要去挤压腹部,然后就是从后面去帮助他。呼吸也是没办法呼吸的,所以每一分每一秒都是很痛苦的,有痰是咳不出来的,所以那个时候他就会很绝望。”蔡磊夫人告诉记者。


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一切为了和时间赛跑


硬币的另一面是希望。物理学家霍金,患上渐冻症后被禁锢在轮椅上半个世纪,但依靠转动眼球与外界互动;金银潭医院院长张定宇,确诊渐冻症后依然坚守在抗疫一线。留给蔡磊的时间不多了,他也想为自己、为病友去拼一拼。


因为手臂无力,蔡磊走起路来,身体的摆动就像一只匍匐前进的企鹅,他就这样奔走在各地的机场、火车站、医院、药企、科研机构……


“现在去天坛医院”。蔡磊告诉记者,“天坛医院同时是国家神经系统疾病临床研究中心国家级中心,所以在神经退行性疾病这块,有足够多的专业人才和专业资源,看能不能尽快一起讨论加快这个病从科研到动物到人体临床试验,缩短整个进程。”


见到了天坛医院的负责人,蔡磊真的很着急:“今天晚上我可能去看一位患者,还真是挺着急的,也很心痛。 9个月的时间,已经是四肢全部瘫痪、呼吸困难,所以还是拜托院长、拜托教授,一是创新药物,第二个咱们创新的治疗方法能不能尽快用上。”


一切都为了和时间赛跑。“我们有些病友就是以天为单位在快速发展,一两个月之前和正常人一样,一两个月以后整个胳膊手都抬不起来了,所以我想的是能快一天就快一天。”蔡磊表示。


蔡磊的电脑里,下载了全球一千多篇中英文论文,他想了解,与渐冻症治疗相关的药理实验、动物实验、临床实验有哪些,到了什么阶段。他发现,科学家和药企,有的缺动力,有的缺钱。但他不甘于被动等待,他想在这个转化过程上加一个推力。作为互联网老兵,曾经的“中国电子发票第一人”,蔡磊再次创业,联手顶级专家,一起搭建渐冻者患者科研数据平台。


蔡磊告诉记者:“也可能我拼搏几年也就倒下了,但是我们这个接力棒不能停下,这么多病人一代一代地死去, 没有留下宝贵的科研信息,我说对这个药物研发来说,我们的死就没有任何意义,所以想着就建立平台,把我们所有的以疾病、以患者为中心,360度全生命周期数据打通起来。”


上线至今,这个平台已收录了近2000名渐冻症患者的数据,比如患者的身心状况、用药情况等等。这些数据可以帮助药企寻找到精准的患者,用于新药研发。目前,已经有3个药在平台上发布临床实验受试者招募。


渐冻症患者科研数据平台技术架构师管芹漓告诉记者:“传统药厂,因为罕见病的患者很少,按照传统的药品研发,它实际上时间周期会很长,大概经过十多年。但如果说我们经过真实的患者病例的收集,基于真实世界数据的研究,能够让这个药品的数据,这个研发能够缩短到3到5年,至少缩短一半,不仅从经济上从效益上或患者救助上,都会有非常大的一个帮助。”


樊东升院长非常期待这个大数据平台,“因为我们在新药研制里要看病人的反馈情况,这种反馈一般是每三个月来随访病人的治疗有没有效。如果通过大数据能够及时、实时反馈,可能我们更早能够确定这个药有没有效果。用完药以后,通过病人及时反馈,我们能看到实时曲线,用药不用药有没有差别,更早地发现有苗头的药。”


除了推动科学家做研发,说服和推动药企生产,蔡磊还推动公益基金,继续募集资金投入其中。他还搭建了生物实验室,多次以身试药,进一步支持临床试验。一切只为加快渐冻症新药的诞生。 “天天就想着,做梦都在想,有一个药物的这个动物实验结果不错,做梦在想这个事情。”


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伴随着全社会对渐冻症患者的关注度不断加大,相关研发也在加快步伐。目前,已有2款药物获得国家药监局批准,正在进行试验,还有2种药物的试验也即将启动。创新、研制的速度也在加快,从基础研究到临床研究也在加快步伐。


病痛挑战基金会秘书长马滔告诉记者:“整个基础研究在中国对于渐冻症来说,其实是特别重要的一件事情,这件事情搞明白了,我们才有后续整个找药的这样的过程。现在我们看到,有更多的本土的研发、本土的药物创新,有机会参与到整个罕见病的推动里的。”


北京东方丝雨渐冻人罕见病关爱中心理事长王金环分析认为:“从研究方面来说,我们现在做的都是量变的积累,那么总有一天会达成一个质变,所以我们特别希望能有更多的国家的关注、资金的关注,来支持我们患者、支持我们的专家、来做这个实验。因为总得有一个人去捅破这层窗户纸,我们希望他越早越好,因为他越早,我们这些病人更有希望。”


而对像蔡磊这样的一个个患者而言,他们渴望每一天都如同夏至,这温暖炙热的阳光,能够融化“渐冻症”患者那逐渐僵硬的身体和心灵。他们在找药的路上与时间赛跑,更期待与这个美好的世界细水长流。


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“我就一个梦想,我想活命,我希望我身边的善良的病友能一起活命。好了以后,我想专门做医疗健康,而且是前沿医疗健康,专门想办法救治那些不能救治的病人。”


——蔡磊 渐冻症患者


(看看新闻Knews记者:张英 刘宽漾 实习编辑:刘圣韬)

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