国产CAR-T逆袭 新西兰骨髓瘤患者来沪求医

五年前，120万元一针的海外CAR-T落地上海，国内细胞治疗从这里起步。短短数年间，赛道风云逆转：一批完全自主研发的国产CAR-T，靠着原创技术和突出疗效跻身全球第一梯队。曾经，国内患者盼着海外疗法；现在，海外患者慕名来到上海寻医，国产CAR-T也加速反向出海。近日，仁济医院接连收治了多位来自新西兰的多发性骨髓瘤患者，他们为何来沪求医？

病床上的SARA来自新西兰，今年50岁。三年前，她不幸被确诊“多发性骨髓瘤”。这是一种血液系统的恶性肿瘤，通俗地讲，就是骨髓内的“浆细胞”发生癌变，疯狂增殖，不光会破坏骨头，还会拖累人体造血功能、损伤器官。上海交通大学医学院附属仁济医院血液科住院医师王君颖介绍：“她的话就是癌变的浆细胞已经跑到骨髓以外了，像在我们的肌肉软组织里面都有。”

在新西兰，SARA试过很多疗法，但今年还是复发了。当地主治医生告诉她，CAR-T疗法也许是最后的有效手段，但目前全球只有10多个国家和地区获批使用。SARA坦言：“新西兰没有这项治疗。我的主治医生推荐我来这里，因为已经有其他新西兰患者来这边接受过治疗。他们的治疗效果很不错。所以我非常期待自己也能有好的疗效。”

就这样，SARA在9月来到上海，入住仁济医院。9月中旬，这袋为SARA定制的CAR-T细胞产品缓缓输入她的静脉。这袋细胞悬液，源自十几天前从SARA体内采集到的自身免疫细胞，在实验室完成基因改造、大量扩增后，就成为免疫“特种兵”。仁济医院血液科学科带头人、主任医师侯健解释：“自己的免疫T细胞可能杀伤力不够了，装上CAR-T以后，相当于装上一个导航，找到肿瘤细胞，跟肿瘤细胞结合，结合以后又把自己原来的免疫T细胞加倍激活、增殖，所以它叫‘活的药物’。”

专家介绍，治疗SARA的这款CAR-T产品“福可苏”，由我国生物医药创新企业“驯鹿生物”自主研发，专门针对复发难治的多发性骨髓瘤。临床数据显示，超70%患者在3个月内肿瘤消失，临床上可以认为是“完全缓解”。侯健补充：“最长的我们治疗的参加临床试验的病人，生存期已经有八九年了，而且属于完全缓解的状态。”

这份亮眼的临床数据引发全球血液病专家关注。这款国产创新药还是全球首款全人源的BCMA靶点CAR-T，也就是CAR-T上面那个识别癌细胞的“探头”，是按人类自身蛋白的样子在实验室设计出来的，没有老鼠、其他动物的蛋白片段。驯鹿生物创始人、首席执行官张金华回忆：“实际上我在2015年发现在临床上，动物源性的抗体在体内的ADA，就是‘抗抗体’，还是比较高的。我们就选择了‘全人源’序列，它在体内的免疫原性更低，可以实现更长的疗效。”

CAR-T细胞属于活的生物样本，对时效、冷链极其苛刻，细胞一旦超时失活，整个治疗就会失败。企业所在的外高桥自贸区推出人体生物特殊物品联合监管加白名单便利化通关的监管创新政策，专门适配CAR-T这类细胞产品。浦东新区企业走出去综合服务中心总经理王玥介绍：“CAR-T从采血到进工厂，要在48小时之内完成，所以我们也帮企业对接了一些冷链物流，压缩了机场提货和海关通关的时间。”

良好的临床效果，加上政策的给力支撑，让该创新药在国内获批临床并投入使用后，今年6月又顺利在新加坡获批；目前，澳大利亚的上市申请也已获受理；韩国、中东等地也在同步推进临床与注册工作。

现在企业已经在攻关下一代CAR-T的前沿技术，未来有望无需抽取患者免疫细胞，药物直接输入人体，就能在体内生成抗癌免疫细胞，价格也有望进一步下降，结合自贸区的相关政策支持，届时也能惠及全世界更多患者。驯鹿生物首席运营官施伟表示：“上海我们现在整个基地3万多平，我们的定位也是全球的研发中心以及全球的出海总部。因为在自贸区，所以特别适合我们做国际出海，把这个药真正实现在中国制造，能够供应到全球这样一个愿景。”

新西兰患者飞越重洋赴沪求治CAR-T，逆转的不仅是就医方向。支撑这一“反向”的，是上海一套系统性保障，让外籍患者“进得来、接得住”。当前沿疗法可及，当制度效率托底，“来上海抗癌”便不再是一时选择，而是一种可预期的确定性。