罕见病患者特殊新年礼物 70万救命药降到了3万3

202年的第1天，山东枣庄年仅4岁的脊髓性肌萎缩症患儿小家树，接受了诺西那生钠的注射。此外，全国各地还有多名和他患同一种疾病的孩子，也在新年第1天收到了这份特殊的礼物，不少家长因此喜极而泣，这天他们等了太久了。

脊髓性肌萎缩症10分罕见，在我国新生儿中的发病率约为1/6000~1/1万。目前全国大约有3万多名患者，2019年全球第1款治疗这种疾病的药物，诺西那生钠注射液在我国获批上市，但是每针将近70万元的价格，让大部分患儿家属难以承受，再加上一年就要打三针，200多万的开销让许多家庭望而却步。

去年12月初，国家医保局谈判代表在和药企“灵魂砍价”时金句频出，触动了许多人的心。经过一个半小时的谈判，期间企业代表多次离席商谈，最终诺西那生钠注射液的成交价定格在了33000人。

事实上，除了脊髓性肌肉萎缩症治疗药物之外，还有血友病、法布雷病等7种罕见病治疗药物，也从新年开始进入医保，我们有理由相信，未来会有更多罕见病药物进入医保目录。

（编辑：张颖 静静）