李佳:“国家队”的新药征途

看看新闻Knews记者 金普庆

2022-10-21 17:41:25

生物医药,是上海三大先导产业之一。十年来(2011-2021年),国家药监局批准的“中国1类”新药里,有近四分之一来自上海。“张江研发+上海制造”,正成为生物医药创新发展的坚实基础。

位于张江的中国科学院上海药物研究所实验室里,正忙着为学生讲解、指导实验的老师就是所长李佳。由他和团队成员们研发的8个候选新药,目前,正处在科研攻关的关键阶段,正在开展一系列研究和验证。



在李佳眼里,每一个新药,都像是自己的孩子,倾注了大量心血,“有像一周吃一次的抗糖尿病的药物,也有像治疗急性髓性白血病的药物,你总希望这些“孩子”,一天一天成长起来,能够经过严格的临床试验,最终证明在人体是有效的”。

不久前,其中一款用于治疗肝脏疾病的药物,通过了前期验证,正在中国和美国两地,同步开展临床研究。



通过两张对比图片,李佳课题组副研究员蒋昊文向看看新闻Knews记者介绍:“这样大量空泡的形成,就代表了这个肝组织、肝细胞里面,被脂肪所替代;在给完药之后,我们可以看到这样空泡的减少,就说明我们药物干预之后,它能缓解这样的状态”。

实际上,新药的研发并非易事,从确认药物靶点、筛选化合物、评价成药性,再到临床研究等,需要开展大量的基础研究和前沿攻关。这一过程,往往被看作是“九死一生”,不仅需要科研团队具备扎实的专业知识,更要有沉下心来坐“冷板凳”的钻研劲。

“可能几千个、几万个,才能出一个候选化合物;10到20年,从立项到真的拿到能够上市的药物”,李佳课题组副研究员孙一立介绍。



李佳所在的中国科学院上海药物研究所,被称为新药研发的“国家队”。

它的前身是创建于1932年的国立北平研究院药物研究所,次年迁至上海,是我国历史最悠久的综合性创新药物研究机构;90年来,秉承着“寻找治疗疾病的新药,为人民解除病痛”的建所初心,中国科学院上海药物研究所研制开发出抗恶性疟疾药物蒿甲醚、重金属解毒药物二巯丁二酸等新药100余种。



上世纪九十年代后期,上海实施“张江药谷”战略,时任药物所所长的陈凯先积极响应国家号召,带领全所同志从繁华的徐家汇岳阳路科学大院来到当时仍是一片农田的浦东张江,2003年,中科院上海药物研究所成为当时整体搬迁张江的国家级研究机构之一。

“作为科学院一个研究所,作为‘国家队’,我们首先要急国家所急、想国家所想,国家推动浦东开发开放是个大战略,推动药物自主创新是个大战略,我们‘国家队’必须要率先挺身而出,做好领头羊”,陈凯先说。



当时刚刚博士毕业的李佳,也来到张江,成为“张江药谷”最早的“拓荒者”,亲眼见证了张江的巨大变化,“当时我记得坐大桥六线,从徐家汇坐到这边来的时候,有的时候一辆车就几个人,甚至我有“专车”;但是两三年以后,所有的人都是贴在门上,大量的年轻人走到张江来,有的人是学超算的、有的人是做大设施光源的,所有的人怀着不同的梦想走到这样一片热土”,李佳回忆道。

短短数年间,张江成为了新药研究和生物医药产业发展最具活力的区域之一,已有超过1400家生物医药创新企业集聚于此;生物信息技术、人工智能等新兴学科和技术融入药物研发的各个阶段,让身处其中的研究者们,站到了创新的“第一线”。

“不光是我们药物所,做小分子药的,还有细胞药的,还有一些抗体类的。实际上,你看到的都是机会,我可以去了解各个公司的动态”,作为年轻一代的新药研发者,蒋昊文被张江充满活力和多元的创新氛围深深感染。



十年来,科研条件提升、产业集群壮大和政策不断完善,也让中国科学院上海药物研究所迎来了发展的“黄金期”,新药研发驶入“快车道”。

2019年,中国原创抗阿尔兹海默病1类新药甘露特钠胶囊附条件上市,填补了这一领域17年无新药上市的空白;目前,中国科学院上海药物研究所共有46个新药正在开展临床研究,13个新药进入国际注册。

李佳也正带领着团队成员们勇往直前,推进新药研发“从0到1”的原始创新。

“十年前,国内的很多药物公司认为,他们就适合于做一些模仿式创新;但是现在,我认为企业、研究机构都在瞄准的是First in Class(原始创新)。我认为,张江经过这十年的发展,让所有的人有了这个自信心,有了这些储备,往下走下去,我相信一定是康庄大道”,李佳说。

(看看新闻Knews记者:金普庆 摄像:张俊)

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关键字: 新闻透视药物李佳

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