基因疗法让聋人听见！复旦团队成果登《自然》

通过一次耳部注射，有望让先天性耳聋患者自此听见声音。4月22日晚，复旦团队领衔的先天性耳聋基因治疗多中心临床研究，在国际顶级期刊《自然》正式在线发表。研究覆盖9个月到32岁患者，随访时间长达两年半，为先天性耳聋的治疗打开全新局面。

全球有先天性耳聋患者2600万，由OTOF耳聋基因突变引起的是严重的一类。大多患者自出生起，语言与认知学习受到严重影响。长期以来，所有先天性耳聋都没有获批治疗药物。

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院副院长、耳鼻喉科教授舒易来：“以往对于这种先天性耳聋，大部分还是依靠助听器或者人工耳蜗。另外它（设备）对言语的分辨率不如我们自然听力。”

为突破这一瓶颈，2022年，复旦团队率先开展全球首个先天性耳聋基因治疗的试验，通过一次耳部注射，基因治疗药物被递送到患者内耳，给他们打开了“原装听力”的开关。相关成果2024年1月发表在《柳叶刀》正刊。

基于此，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院牵头，联合全国其他7家三甲医院继续开展临床研究。

在两年半的时间里，团队对42名年龄在9个月至32岁的患者持续跟踪，系统观察患者听力恢复、言语能力及治疗安全性。令人振奋的是，这项治疗对成年先天性耳聋患者同样有效。

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院副院长、耳鼻喉科教授舒易来：“总体的有效率是90%。我们这一次还有一个亮点，就是我们通过这个全国多中心的治疗，我们发现可以在治疗前，就可以预判哪些人有效，哪些人没有效。”

在治疗有效的患者中，大家的听力水平都恢复到能听清日常交谈。其中，57%可识别图书馆级别的轻微背景音，43%还能听见耳语。

目前，这款药物已获得国家药监局批准开展临床试验，临床实验完成之后就将真正惠及先天性耳聋患者。