2025 年 11 月 6 日，上海，在第八届中国国际进口博览会现场，汇聚了国内神经科学领域临床专家、政策研究学者、患者组织代表及产业链伙伴，聚焦神经系统疾病未被满足的需求展开热烈讨论，以期更好推动神经科学创新突破和未来生态建设，提升神经疾病诊疗规范化水平，为我国神经系统疾病诊疗事业的发展注入新动能。

当前，神经系统疾病已成为全球公共卫生体系的重大挑战。一方面，神经退行性疾病患者规模持续扩大。据世界卫生组织《2025年全球神经健康报告》，全球阿尔茨海默病（AD）患者超5500万，每3秒新增1例，疾病进展导致患者逐步丧失记忆与生活自理能力；帕金森病（PD）患者突破1000万，中国患者占比超30%，仅有少数患者能在疾病早期获得规范诊断。另一方面，脊髓性肌萎缩症（SMA）、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、多发性硬化症（MS）等神经系统罕见疾病因“发病急、进展快、致残性强”等特点严重威胁患者生命健康与家庭稳定。

复旦大学附属儿科医院王艺院长指出：“神经系统罕见病因其低发生率和多样性，对家庭和社会带来了深远影响。作为国家儿童医学中心，复旦大学附属儿科医院近年来聚焦疑难重症与前沿技术研发，在神经罕见病领域进行了大量的基础和临床研究。未来，我们希望各方共同努力，进一步凝聚行业共识，推动神经科学‘医、研、患、企、政’生态共建，让创新成果更快地惠及患者，实现神经系统疾病的早期发现、精确诊断和全程管理。”

复旦大学附属华山医院全超教授表示：“罕见病治疗的最大挑战在于药物研发的周期长、成本高，导致许多罕见病患者无药可医或经济负担沉重。创新药物的出现极大地改善了患者的预后，但患者的未尽之需还涉及可及性、照护、心理等多个维度。未来，我们要通过技术创新、政策优化和社会协同，来构建神经系统疾病全周期管理体系，最终提升患者的生活质量和社会参与度。”

复旦大学附属华山医院郁金泰教授介绍：“长期以来，阿尔茨海默病与帕金森病是神经科学领域两座难以逾越的高峰。前者让全球 5000 万患者逐渐失去记忆与自我，后者让超 1000 万人被运动障碍束缚，而 ‘无治愈方案、缺疾病修饰疗法’的现实，在生理、心理和经济等多个层面对患者家庭造成了沉重的负担。”

创新药物要真正让更多患者获益，离不开“临床落地、患者可及、生态协同”的合力。复旦大学公共卫生学院胡善联教授指出：“解决政策落地难和患者受益不均问题，需要多方面努力。在政策实施方面，要加强政策宣传解读，同时建立健全政策执行的监督评估机制，确保政策有效落实；通过患者组织提供政策咨询和帮助；鼓励社会各界参与罕见病事业，形成政府、社会、企业和患者多方共治的良好局面，共同推动罕见病事业的全面发展。”

在这一多方共治的框架中，患者组织连接患者与社会的纽带作用尤为突出。美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍女士表示：“患者组织为切实解决患者现实困难发挥了积极作用。美儿一直致力于帮助SMA患者解决诊疗、康复、回归社会等过程中遇到的难题，通过医疗、教育、经济、心理等多维度支持，帮助患者提升生活质量、延缓疾病进展，也通过系统性的社会倡导和资源整合，共同推动中国SMA诊疗发展。”

NMO上海之家丁晓燕女士表示：“NMO上海之家利用多媒体平台，通过患者故事、公益活动展现罕见病患者的生命样态，同时积极与患者沟通，汇总患者群体实际困境和需求及面临的挑战，引发公众共鸣。也通过医患交流会、科普文章、专家讲座等形式，提升患者对疾病的认识。”