听过胆固醇升高，那你听说胆固醇升高还会遗传吗？家族性高胆固醇血症（FH，familial hypercholesterolemia）就是这样一种遗传性疾病，患者生下来就携带着有缺陷的染色体基因，他们的血清胆固醇含量数倍于常人，而且他们发生高胆固醇血症时非常年轻，甚至在青少年期间就会发生冠心病。然而这样凶险的疾病就在几年前还无法很好地医治，即使用上最好的降血脂药物，患者的血清胆固醇水平也无法降到正常。

2003年，法国一个儿童医院的女科学家发现了一个家系，通过基因连锁分析，她找到了造成家族性高胆固醇血症的关键原因。在这个研究的基础上，科学家研发出了对应的药物，叫做PCSK9抑制剂，让家族性高胆固醇血症的治疗有了希望。为什么家族性高胆固醇血症的治疗如此困难？PCSK9抑制剂会给这种疾病的治疗带来哪些改变呢？本期《心脏专列•院士谈心》，我们一起听听葛均波院士讲述家族性高胆固醇血症与PCSK9抑制剂的故事。

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