上海细胞与基因治疗领域再传好消息。上海一科技企业自主研发的全球首个难治性癫痫的诱导多能干细胞来源异体细胞药物，一个月内接连获得美国和中国的临床试验批准，成为目前全球唯一在这一领域实现“中美双批”的创新产品，有望改写难治性癫痫的治疗格局。

与传统小分子药物“治标不治本”不同，这款药物直击癫痫发病的“病根”，通过立体定位微创手术，精准移植细胞药物，实现神经环路的修复与功能重建。手术约一个小时就可完成。

中国科学院脑智卓越中心高级研究员陈跃军介绍，该药物是抑制性的神经元，会释放抑制性的神经递质。在治疗过程中，医生将这群细胞药物局部注射至患者癫痫发作的脑区，通过重塑局部脑功能来达到治疗目的。陈跃军表示，患者接受治疗后，通常5至7天即可出院。从理论上讲，该药物可实现长期甚至终身有效。

癫痫是全球最常见的严重神经系统疾病之一，全球患病人数约7000万，中国就有约1000万患者，其中三成属于“药物难治性”癫痫。而这款细胞药物一举突破了传统对症治疗的局限，迈向了疾病修复型治疗。

目前，这款药物已获得美国和中国的临床试验批准，预计将在2030年左右，正式获批上市。不止是为癫痫患者带来福音，这款药的技术路径还有望覆盖多种神经性疾病。目前，基于这一机制的全球首个中美临床试验双批的帕金森病细胞药物，正在上海瑞金医院开展I期临床试验。

跃赛生物首席执行官吴岚林表示，除难治性癫痫外，团队还将继续探索干细胞科技在阿尔茨海默病及其他适合采用细胞替代疗法的疾病领域中的应用，力求造福更多神经退行性疾病患者。

这款创新产品，是上海近年来细胞和基因治疗产业快速发展的一个缩影。目前，在生物医药前沿赛道，上海正着力打造张江细胞与基因产业园、浦江基因未来谷等，集聚了数百家相关企业，占我国细胞和基因治疗产业链企业的三分之一。