在中国，糖尿病患者超过1亿，每年增长数以百万计，早已成为影响公共健康的常见病。糖尿病可分为Ⅰ型糖尿病与II型糖尿病两种。在中国近1.14亿糖尿病患者中，绝大多数为II型糖尿病，成年以后发病。II型糖尿病患者的胰腺能继续分泌胰岛素，但机体对胰岛素的作用产生了抵抗，没有足够胰岛素来满足人体需求，继而导致高血糖。

相比之下，Ⅰ型糖尿病患者的胰腺只能产生极少量胰岛素，甚至完全丧失分泌胰岛素的能力。Ⅰ型糖尿病多于儿童、青少年时发病，病程更长，需终生使用胰岛素治疗。比起II型糖尿病，控制Ⅰ型糖尿病患者血糖的难度更高，如果不坚持长期精准地使用胰岛素治疗，容易发生严重的糖尿病急性并发症“酮症酸中毒”，甚至危及生命。如果长期血糖控制不佳，Ⅰ型糖尿病比II型糖尿病更容易出现慢性并发症，如视网膜病变、糖尿病肾病等等。

Ⅰ型糖尿病在中国的发病率为十万分之一，也就是说基本每1万个糖尿病患者中才有1个Ⅰ型患者，远低于国外10%左右的平均发病率。在我国，Ⅰ型糖尿病的公众认知严重不足，不仅耽误许多患者的早期诊疗，也导致这类疾病在医保覆盖中的缺席，更多的Ⅰ型病患和家庭因此在疾病的阴影下孤独地负重前行，承受着巨大的精神和经济压力。

2019年7月6日，上海市罕见病防治基金会，汇同多位国内Ⅰ型糖尿病专家和相关医疗科技企业，召开了Ⅰ型糖尿病专家研讨会，正式提出了儿童Ⅰ型糖尿病申请加入国家第二批罕见病目录的倡议。

“Ⅰ型糖尿病十万分之一的发病率，低于重症肌无力等一些知名罕见病的发病率，但危害一点也不低，”上海市罕见病防治基金会理事长、国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任李定国教授说，“长期治疗的经济压力，挥之不去的并发症风险，病童预期的寿命减少让不少Ⅰ型家庭常年处于抑郁的精神状态，青少年患者的正常教育进程也频频被打断。”

2010年国际糖尿病联盟和中华医学会糖尿病学分会联合在中国进行的中国1 型糖尿病患病人数、控制现况和经济负担调查（"3C"研究）发现，我国Ⅰ型糖尿病患者除了血糖控制非常差、家庭经济负担非常沉重外，患者的死亡率至少是普通人群的2倍，患病后生存期在30年以上的患者非常少见。2012年，中华医学会糖尿病分会在全国招募病程30年以上的Ⅰ型糖尿病患者进行临床研究，最后只找到105例。

大部分中国Ⅰ型患者通过每日多针注射胰岛素控制血糖，包括指尖测血糖调校胰岛素注射量在内，每天扎针最少4-5次，不仅对患儿造成了巨大的依从性挑战，也给治疗精准度造成很大不确定性。在欧美，大量研究表明胰岛素泵疗法对Ⅰ型患者来说是更好的选择。胰岛素泵是一种半自动的胰岛素输注的装置，通过预设不同场景下的胰岛素输注量，实现可持续输注，减少注射胰岛素过程中的人为干预，既减轻患者负担，又提高胰岛素使用的精准度。2012年，美国一项超过25000名Ⅰ型糖尿病患者参与的临床试验结果显示，使用胰岛素泵疗法的患者比起每日多针胰岛素注射患者各项血糖控制指标更佳。同一时期，另一项参与人数超过5万人，横跨欧洲和美国的试验也显示，胰岛素泵疗法使用率越低，HBA1C越高3. HBA1C全称糖化血红蛋白，是关键的血糖控制指标，越高表示血糖控制越差。

“无论是多针注射胰岛素还是胰岛素泵疗法，都对Ⅰ型糖尿病家庭造成了长期负担，”参会代表，华中科技大学同济医院儿科学系主任、中华医学会儿科学分会副主任委员罗小平说，“如果能够通过纳入罕见病目录，政府可以为部分甚至全部的Ⅰ型治疗手段提供经济保障，那将产生很大的社会效益。Ⅰ型糖尿病是一种有着明确诊疗手段的罕见病，我们要做的是让更多人知晓这一点，为这个特殊的患者群体争取应得的关爱。”

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