色盲、先天性失明、血友病，80%的罕见病都由基因突变造成。针对突变基因的编辑技术，是目前最受期待的罕见病治疗手段。但现有基因编辑工具，还存在不少风险，其中“脱靶”甚至可能诱发癌症。要降低风险，首先要有监测风险的工具，中科院神经科学研究所杨辉研究组在此领域的最新成果，今天凌晨刚刚被世界顶尖学术期刊《科学》杂志发布。

包括色盲、白化病、先天性失明、血友病，目前人类共有7000多种“罕见病”，患者人数达3亿。80%的“罕见病 ”，都源于单基因突变。基因治疗，就是通过导入“好的基因”，或者修复“坏的基因”，来从源头治疗这些疾病。

导入外援基因来治疗罕见病，眼下十分热门，目前国外已有上市药物， 但这种疗法的问题是疗效不够持久，部分药物的只能起效2到3年。

相比之下，修复机体自带的“问题基因”，也就是编辑基因，有更永久的疗效。

但是，即使是目前最先进的基因编辑技术，也存在十分重大的风险。这也是此前，深圳贺建奎团队对婴儿进行 基因编辑，引发科学界激烈反对的原因之一。

中科院神经科学研究所研究员杨辉介绍，就像拿枪打靶子，“基因编辑”的枪，可能会打偏。因为需要基因修 复的部分只占基因组非常小的部分，比如在30亿个碱基对中，可能只改变其中1到2个。其他地方一旦被错误地“打中”，造成损伤，一是会影响正常的细胞功能，二是可能会激活一些癌基因，造成癌症风险。

杨辉团队，此次发表的成果，设计了一种更灵敏的检测方法，能发现基因编辑中非常少量的“脱靶”，从而精 确测算基因编辑导致癌症的风险。

此前，分别针对眼疾病和地中海贫血的两种基因编辑技术已在美国取得临床批件，也就是被允许在人体上开展 试验，杨辉团队的成果发布后，相关企业立即与他们取得了联系。该成果为降低临床风险，提供了关键的信息。

杨辉说，有了更灵敏的工具，就有希望优化现有基因编辑工具，如果他们能率先得到精确版本的工具，就能先于 国际同行掌握自主知识产权，同时也能加速基因编辑技术真正应用于疑难杂症的治疗。

（看看新闻Knews记者：张帼霞 编辑：刘喻斯）

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